Ключевые зарубежные инструменты оценки качества жизни пациентов с муковисцидозом: сравнительные свойства и характеристики

Введение. Улучшение благополучия пациентов с муковисцидозом посредством комплексного системного мониторинга качества жизни является одной из актуальных задач современного здравоохранения. Разработаны методы оценок, основанные на проведении анкетирования.

Цель исследования – систематизация сведений о свойствах ключевых зарубежных опросников качества жизни, частичный обзор примеров их использования.

Материалы и методы. Релевантные достоверные сведения для контент-анализа экстрагировали из библиографических баз PubMed и eLibrary. Отбирались информационные источники, посвященные вопросам изучения характеристик и аспектам применения соответствующих опросников.

Результаты и заключение. В статье рассмотрены примеры популярных анкет, резюмированы ключевые параметры их сравнения, включая применимость. Специфические анкеты использовались в зарубежных исследованиях чаще других. В отечественных научных публикациях качество жизни при муковисцидозе оценивалось прежде всего с помощью общих тестов. Пересмотренный опросник по муковисцидозу (Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised, CFQ-R) и анкета для оценки качества жизни при муковисцидозе (Cystic Fibrosis Quality of Life, CFQoL) оказались валидированными, наиболее распространенными специфическими инструментами с заметным потенциалом для их адаптации к условиям работы медицинских регистров за рубежом. По доступным на текущий момент сведениям варианты CFQ-R, техника научно обоснованного комбинирования разнородных линеек измерения исходов у пациентов (общих и специфических подходов) показывают преимущества в контексте пошагового поиска путей к широкому внедрению методов комплексных оценок в повседневную врачебную практику организаций отечественного здравоохранения.

1. Humaj-Grysztar M., Rachel M., Bonior J. Polish Cystic Fibrosis Patients’ Health-Related Quality of Life and Its Influencing Factors: A Cross-Sectional, Single-Centre Study. Healthcare. 2024;12(12):1183. https://doi.org/10.3390/healthcare12121183

2. Сафронова Н.С., Машковская Д.В., Козелько Е.В. Пути повышения эффективности кинезитерапии у детей с муковисцидозом. Современные вопросы биомедицины. 2022;6(1):18. https://doi.org/10.51871/25880500_2022_06_01_50

3. Bierlaagh M.C., Muilwijk D., Beekman J.M., van der Ent C.K. A new era for people with cystic fibrosis. Eur J Pediatr. 2021;180(9):2731-2739. https://doi.org/10.1007/s00431-021-04168-y

4. Egan M.E. Cystic fibrosis transmembrane conductance receptor modulator therapy in cystic fibrosis, an update. Curr Opin Pediatr. 2020;32(3):384-388. https://doi.org/10.1097/MOP.0000000000000892

5. Aspinall S.A., Mackintosh K.A., Hill D.M., et al. Evaluating the Effect of Kaftrio on Perspectives of Health and Wellbeing in Individuals with Cystic Fibrosis. Int J Environ Res Public Health. 2022;19(10):6114. https://doi.org/10.3390/ijerph19106114

6. Talwalkar J.S., Koff J.L., Lee H.B., et al. Cystic fibrosis transmembrane regulator modulators: implications for the management of depression and anxiety in cystic fibrosis. Psychosomatics. 2017;58(4):343-354. https://doi.org/10.1016/j.psym.2017.04.001

7. Андреев Д.А., Башлакова Е.Е., Хачанова Н.В., Давыдовская М.В. Регистры больных муковисцидозом: отечественный и зарубежный опыт. Педиатрическая фармакология. 2017;14(2):115-126. https://doi.org/10.15690/pf.v14i2.1726

8. Ratnayake I., Ahern S., Ruseckaite R. A systematic review of patient-reported outcome measures (PROMs) in cystic fibrosis. BMJ Open. 2020;10(10):e033867. https://doi.org/10.1136/bmjopen-2019-033867

9. McLeod C., Wood J., Tong A., et al. The measurement properties of tests and tools used in cystic fibrosis studies: a systematic review. Eur Respir Rev. 2021;30(160):200349. https://doi.org/10.1183/16000617.0354-2020

10. Snop-Perkowska D., Świtalski J., Wnuk K., et al. Tools used to measure quality of life in adults with cystic fibrosis - a systematic review. Health Qual Life Outcomes. 2025;23(1):10. https://doi.org/10.1186/s12955-025-02338-2

11. Gancz D.W., Cunha M.T., Leone C., et al. Quality of life amongst adolescents and young adults with cystic fibrosis: correlations with clinical outcomes. Clinics. 2018;73:e427. https://doi.org/10.6061/clinics/2017/e427

12. Solé A., Olveira C., Pérez I., et al. Development and electronic validation of the revised Cystic Fibrosis Questionnaire (CFQ-R Teen/Adult). J Cyst Fibros. 2018;17(5):672-679. https://doi.org/10.1016/j.jcf.2017.10.015

13. Mukuria C., Rowen D., Acaster S., et al. Psychometric performance of the CFQ-R8D compared to the EQ-5D-3L and SF-6D in people with cystic fibrosis. J Patient Rep Outcomes. 2024;8:24. https://doi.org/10.1186/s41687-024-00697-w

14. Eidt-Koch D., Mittendorf T., Greiner W. Cross-sectional validity of the EQ-5D-Y as a generic health outcome instrument in children and adolescents with cystic fibrosis in Germany. BMC Pediatr. 2009;9:55. https://doi.org/10.1186/1471-2431-9-55

15. McCarrier K.P., Hassan M., Hodgkins P., et al. The Cystic Fibrosis Impact Questionnaire: qualitative development and cognitive evaluation of a new patient-reported outcome instrument to assess the life impacts of cystic fibrosis. J Patient Rep Outcomes. 2020;4(1):36. https://doi.org/10.1186/s41687-020-00199-5

16. Goldbeck L., Schmitz T.G., Henrich G., Herschbach P. Questions on Life Satisfaction for Adolescents and Adults With Cystic Fibrosis: Development of a Disease-Specific Questionnaire. Chest. 2003;123(1):42-48. https://doi.org/10.1378/chest.123.1.42

17. Henry B., Aussage P., Grosskopf C., Goehrs J.M. Development of the Cystic Fibrosis Questionnaire (CFQ) for assessing quality of life in pediatric and adult patients. Qual Life Res. 2003;12(1):63-76. https://doi.org/10.1023/a:1022037320039

18. Schmidt A., Wenninger K., Niemann N., Wahn U., Staab D. Health-related quality of life in children with cystic fibrosis: validation of the German CFQ-R. Health Qual Life Outcomes. 2009;7:97. https://doi.org/10.1186/1477-7525-7-97

19. Ceyhan B., Suner Z.U., Kocakaya D., et al. Impact of Anxiety, Depression, and Coping Strategies on Health-Related Quality of Life in Patients with Cystic Fibrosis. Thorac Res Pract. 2024;25(4):149-157. https://doi.org/10.5152/ThoracResPract.2024.23112

20. Acaster S., Mukuria C., Rowen D., et al. Development of the Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised-8 Dimensions: Estimating Utilities From the Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised. Value Health. 2023;26(4):567-578. https://doi.org/10.1016/j.jval.2022.12.002

21. Dainavas D., Stergiannis P., Manthou P., et al. The Impact of Cost of Living on the Quality of Life of Cystic Fibrosis Patients: A Study in Greece. Cureus. 2024;16(6):e63009.

22. Altabee R., Carr S.B., Abbott J., et al. Evaluating the correspondence between the EQ-5D-5L and disease severity and quality of life in adults and adolescents with cystic fibrosis. Respir Med Res. 2024;86:101137. https://doi.org/10.1016/j.resmer.2024.101137

23. Altabee R., Carr S.B., Abbott J., et al. Exploring the nature of perceived treatment burden: a study to compare treatment burden measures in adults with cystic fibrosis. NIHR Open Res. 2022;2:36. https://doi.org/10.3310/nihropenres.13260.1

24. Амелина Е.Л., Красовский С.А., Мелихов О.Г. Цефтазидим/авибактам в лечении обострения хронической респираторной инфекции у больных муковисцидозом: динамика клинических, микробиологических и функциональных показателей. Пульмонология. 2022;32(5):737-744. https://doi.org/10.18093/0869-0189-2022-32-5-737-744

25. Schmitz T.G., Goldbeck L. The effect of inpatient rehabilitation programmes on quality of life in patients with cystic fibrosis: a multi-center study. Health Qual Life Outcomes. 2006;4:8. https://doi.org/10.1186/1477-7525-4-8

26. Serrano D., Uzumcu A., Gerstein M., et al. Psychometric validation of the Cystic Fibrosis Impact Questionnaire (CF-IQ): A patient-reported outcome assessing impacts of cystic fibrosis. PLoS One. 2025;20(1):e0317775. https://doi.org/10.1371/journal.pone.0317775

27. Button B.M., Wilson L.M., Burge A.T., et al. The AWESCORE, a patient-reported outcome measure: development, feasibility, reliability, validity and responsiveness for adults with cystic fibrosis. ERJ Open Res. 2021;7(3):00120-2021. https://doi.org/10.1183/23120541.00120-2021

28. Varni J.W., Seid M., Kurtin P.S. PedsQL 4.0: reliability and validity of the Pediatric Quality of Life Inventory version 4.0 generic core scales in healthy and patient populations. Med Care. 2001;39(8):800-812. https://doi.org/10.1097/00005650-200108000-00006

29. Королев Г.А., Пименова Е.С., Морозов Д.А. Применение опросника PedsQL 4.0 в оценке качества жизни детей с нарушениями дефекации, оперированных по поводу врожденных пороков развития. Российский вестник детской хирургии, анестезиологии и реаниматологии. 2022;12(2):177-186. https://doi.org/10.17816/psaic1010

30. Аракелян А.Л., Сурков А.Н., Баранов А.А., и др. Лингвистическая корректность и достоверность содержания русской версии модуля гастроинтестинальных симптомов опросника PedsQLTM для пациентов педиатрического профиля. Педиатрическая фармакология. 2023;20(2):112-119. https://doi.org/10.15690/pf.v20i2.2553

31. Noto S., Uemura T. Japanese health utilities index mark 3 (HUI3): measurement properties in a community sample. J Patient Rep Outcomes. 2020;4(1):9. https://doi.org/10.1186/s41687-020-0175-5

32. Винярская И.В., Черников В.В., Терлецкая Р.Н., и др. Валидация русской версии опросника для оценки утилитарных индексов в педиатрической практике. Этап II. Вопросы современной педиатрии. 2014;13(4):20-25. https://doi.org/10.15690/vsp.v13i4.1080

33. Самсонова М.С., Симонова О.И., Винярская И.В., и др. Особенности изменений качества жизни больных муковисцидозом на фоне его эффективного лечения. Российский педиатрический журнал. 2016;19(2):86-91.

34. Андреев Д.А., Завьялов А.А., Кашурников А.Ю. Базовые варианты анкеты EQ-5D - стандартные международные инструменты оценки качества жизни. Краткий обзор литературы. Здоровье мегаполиса. 2021;2(1):62-69. https://doi.org/10.47619/2713-2617.zm.2021.v2i1;62-69

35. Андреев Д.А. Основные инструменты для измерения качества жизни у пациентов после инсульта (обзор литературы). Здравоохранение Российской Федерации. 2024;68(5):406-411. https://doi.org/10.47470/0044-197X-2024-68-5-406-411

36. Hvidberg M.F., Petersen K.D., Davidsen M., et al. Catalog of EQ-5D-3L Health-Related Quality-of-Life Scores for 199 Chronic Conditions and Health Risks in Denmark. MDM Policy Pract. 2023;8(1):23814683231159024. https://doi.org/10.1177/23814683231159023

37. Acaster S., Mukuria C., Rowen D., et al. Development of the Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised-8 Dimensions: Estimating Utilities From the Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised. Value Health. 2023;26(4):567-578. https://doi.org/10.1016/j.jval.2022.12.002

38. Ware J.E., Keller S.D., Kosinski M. SF-12: How to score the SF-12 physical and mental health summary scales. Boston: Health Institute, New England Medical Center; 1995.

39. Kontodimopoulos N., Pappa E., Niakas D., Tountas Y. Validity of SF-12 summary scores in a Greek general population. Health Qual Life Outcomes. 2007;5:55. https://doi.org/10.1186/1477-7525-5-55

40. Perez A.A., Hays S.R., Soong A., et al. Improvements in frailty contribute to substantial improvements in quality of life after lung transplantation in patients with cystic fibrosis. Pediatr Pulmonol. 2020;55(6):1406-1413. https://doi.org/10.1002/ppul.24747

41. Neri L., Lucidi V., Catastini P., Colombo C. Caregiver burden and vocational participation among parents of adolescents with CF. Pediatr Pulmonol. 2016;51(3):243-252. https://doi.org/10.1002/ppul.23352

42. del Campo R., Garriga M., Pérez-Aragón A., et al. Improvement of digestive health and reduction in proteobacterial populations in the gut microbiota of cystic fibrosis patients using a Lactobacillus reuteri probiotic preparation: a double blind prospective study. J Cyst Fibros. 2014;13(6):716-722. https://doi.org/10.1016/j.jcf.2014.02.007

43. Salek M.S., Jones S., Rezaie M., et al. Do patient-reported outcomes have a role in the management of patients with cystic fibrosis? Front Pharmacol. 2012;3:38. https://doi.org/10.3389/fphar.2012.00038

44. de Jong W., Kaptein A.A., van der Schans C.P., et al. Quality of life in patients with cystic fibrosis. Pediatr Pulmonol. 1997;23(2):95-100. https://doi.org/10.1002/(sici)1099-0496(199702)23:2<95::aid-ppul4>3.0.co;2-n

45. Veauthier C., Gaede G., Radbruch H., et al. Sleep Disorders Reduce Health-Related Quality of Life in Multiple Sclerosis (Nottingham Health Profile Data in Patients with Multiple Sclerosis). Int J Mol Sci. 2015;16(7):16514-16528. https://doi.org/10.3390/ijms160716514

46. Vermeulen K.M., van der Bij W., Erasmus M.E., et al. Improved quality of life after lung transplantation in individuals with cystic fibrosis. Pediatr Pulmonol. 2004;37(5):419-426. https://doi.org/10.1002/ppul.20009

47. Congleton J., Hodson M.E., Duncan-Skingle F. Do Nottingham Health Profile scores change over time in cystic fibrosis? Respir Med. 1998;92(2):268-272. https://doi.org/10.1016/S0954-6111(98)90107-X

48. Abbott J., Gee L. Quality of life in children and adolescents with cystic fibrosis: implications for optimizing treatments and clinical trial design. Paediatr Drugs. 2003;5(1):41-56. https://doi.org/10.2165/00128072-200305010-00004

49. Habib A.RR., Buxton J.A., Singer J., et al. Association between Chronic Rhinosinusitis and Health-Related Quality of Life in Adults with Cystic Fibrosis. Ann Am Thorac Soc. 2015;12(8):1163-1169. https://doi.org/10.1513/AnnalsATS.201504-191OC

50. Титова О.Н., Суховская О.А., Гембицкая Т.Е., Куликов В.Д. Оценка качества жизни подростков и взрослых, больных муковисцидозом (обзор литературы). Медицинский альянс. 2023;11(2):20-26.